L’unità di ricerca proposta è costituita da ricercatori che provengono da due aree disciplinari differenti che confluiscono su temi di ricerca condivisi sul tema della identificazione di nuovi target terapeutici e dello sviluppo di farmaci Biotecnologici. Nell’area molecolare, composta da Valeria Marigo, Alessandra Recchia, Carol Imbriano e Silvia Belluti, le ricercatrici hanno esperienza e competenze nelle analisi molecolari di meccanismi correlati a malattie ereditarie rare e al cancro. La loro ricerca si focalizza, inoltre, sullo sviluppo di approcci terapeutici biotecnologici innovativi come la terapia genica, il genome editing e RNA delivery per modulare l’espressione genica e il processo di splicing, oltre allo lo sviluppo di vettori virali per veicolare il gene terapeutico o i sistemi di editing del genoma. L’area di nanotecnologica farmaceutica, composta da Giovanni Tosi, Maria Angela Vandelli, Barbara Ruozi, Jason Duskey e Cecilia Baraldi, riunisce esperti nello sviluppo di nanoparticelle per la veicolazione di farmaci biotecnologici a base di peptidi, proteine, materiale genico, con l’obiettivo di progettare piattaforme nanomediche avanzate in grado di migliorare la stabilità, la biodistribuzione e la capacità di attraversamento di barriere biologiche complesse, aprendo la strada a terapie non invasive e personalizzate per malattie rare, neurodegenerative e patologie ad alto bisogno clinico.